Zakon o Javnem skladu za napredno zdravljenje redkih bolezni (ZJSNZRB)

Vsebina zakona

ZSFZRB je določal vire in načine financiranja zdravljenja redkih bolezni, s tem povezanega uvoza zdravil in sodelovanja v kliničnih preskušanjih, pravice in obveznosti upravičenca, ki je zbolel za redko boleznijo, ter naloge Zavoda za zdravstveno zavarovanje Slovenije (ZZZS) v zvezi z zdravljenjem redkih bolezni (prvi odstavek 1. člena ZSFZRB). ZJSNZRB pa ureja namen, naloge, vire, način financiranja, nadzor, organizacijo in delovanje Javnega sklada Republike Slovenije za napredno zdravljenje redkih bolezni (javni sklad) ter pogoje in postopek za uveljavljanje pravice do financiranja naprednega zdravljenja redkih bolezni otrok (prvi odstavek 1. člena ZJSNZRB).

Poleg tega je ZSFZRB določal financiranje zdravljenja redkih bolezni, če zdravljenja v tujini ali zdravljenja z uvozom zdravila v Slovenijo ni bilo mogoče financirati v skladu z zakonom, ki ureja zdravstveno varstvo in zdravstveno zavarovanje (drugi odstavek 1. člena ZSFZRB). ZJSNZRB pa določa, da se financiranje naprednega zdravljenja redkih bolezni otrok izvede, kadar takšnega zdravljenja v tujini ali zdravljenja z uvozom zdravila v Slovenijo ni mogoče zagotoviti na podlagi zakona, ki ureja zdravstveno varstvo in zdravstveno zavarovanje, možnosti takšnega zdravljenja v Republiki Sloveniji pa so izčrpane, niso zagotovljene ali primerljivo učinkovito zdravljenje ni pravica iz obveznega zdravstvenega zavarovanja (drugi odstavek 1. člena ZJSNZRB).

Upravičenci in pogoji za financiranje

Po ZSFZRB je bila do financiranja zdravljenja redkih bolezni in uvoza zdravil upravičena oseba, ki je zbolela za redko boleznijo, katere razširjenost v Evropski uniji (EU) ni presegala petih primerov na 10.000 prebivalcev, je bila zavarovana v skladu z zakonom, ki ureja zdravstveno varstvo in zdravstveno zavarovanje, in je bila državljan Slovenije, če so bili izpolnjeni še trije dodatni trije zakonski pogoji (6. člen ZSFZRB).

Napredno zdravljenje je zdravljenje, za katero je na podlagi sodobnih dosežkov medicinske znanosti in strokovnih dokazov utemeljeno pričakovati preprečitev nastanka redke bolezni, odpravo ali korekcijo njenega vzroka, ozdravitev, bistveno izboljšanje zdravstvenega stanja ali preprečitev oziroma upočasnitev njegovega nadaljnjega slabšanja (prvi odstavek 3. člena ZJSNZRB). Do financiranja takšnega zdravljenja pa je v skladu z ZJSNZRB upravičena oseba, ki izpolnjuje naslednje pogoje: 1. je slovenski državljan, 2. je zavarovana v skladu z zakonom, ki ureja zdravstveno varstvo in zdravstveno zavarovanje, 3. je otrok (torej oseba, ki ob vložitvi vloge za financiranje naprednega zdravljenja ni dopolnila 18 let, razen če je že prej pridobila popolno poslovno sposobnost (6. točka 2. člena ZJSNZRB)), 4. ima redko bolezen, ki je življenjsko ogrožajoča ali kronično izčrpavajoča, 5. so možnosti zdravljenja v Sloveniji izčrpane ter 6. ZZZS naprednega zdravljenja ni odobril z dokončno odločbo v okviru pravice do zdravljenja v tujini na podlagi zakona, ki ureja zdravstveno varstvo in zdravstveno zavarovanje (prvi odstavek 11. člena ZJSNZRB). Redka bolezen je v ZJSNZRB opredeljena enako, kot je bila v ZSFZRB (8. točka 2. člena ZJSNZRB).

Financiranje predlaganega naprednega zdravljenja se po ZJSNZRB odobri, če je v skladu z 18. členom ZJSNZRB ugotovljeno, da je predlagano zdravljenje za otroka strokovno utemeljeno in primerno, da je mogoče utemeljeno pričakovati ozdravitev ali izboljšanje zdravstvenega stanja oziroma preprečitev ali upočasnitev njegovega nadaljnjega slabšanja ter da pričakovane koristi zdravljenja glede na razpoložljive strokovne dokaze upravičujejo z njim povezana tveganja (drugi odstavek 11. člena ZJSNZRB). Pri tem se šteje, da so možnosti zdravljenja v Sloveniji izčrpane, kadar za otroka v Sloveniji obvezno zdravstveno zavarovanje ne zagotavlja strokovno utemeljene in primerne možnosti zdravljenja, pri katerem je glede na njegovo zdravstveno stanje, značilnosti redke bolezni in razpoložljive strokovne dokaze mogoče utemeljeno pričakovati primerljivo klinično učinkovitost, kot bi jo bilo mogoče doseči s predlaganim naprednim zdravljenjem (tretji odstavek 11. člena ZJSNZRB). Ne glede na to pa se šteje, da so možnosti zdravljenja v Sloveniji izčrpane tudi, če: 1. je bilo razpoložljivo zdravljenje neuspešno ali ni doseglo pričakovane klinične učinkovitosti, 2. genetske, fenotipske ali druge značilnosti redke bolezni onemogočajo ali bistveno zmanjšujejo pričakovano učinkovitost razpoložljivega zdravljenja ali 3. bi uporaba oziroma nadaljevanje razpoložljivega zdravljenja za otroka pomenila nesorazmerno tveganje glede na pričakovane koristi zdravljenja (četrti odstavek 11. člena ZJSNZRB).

ZSFZRB je v prvem odstavku 7. člena določal, da je lahko do financiranja zdravljenja redkih bolezni upravičena tudi oseba, ki je zbolela za redko boleznijo, je zavarovana v skladu z zakonom, ki ureja zdravstveno varstvo in zdravstveno zavarovanje, in je slovenski državljan ter se vključi v klinično preskušanje najmanj faze III razvoja zdravila, ki je namenjeno zdravljenju bolnikov z redkimi boleznimi in je izkazalo klinično pomembno učinkovitost, če financiranja ne zagotavlja izvajalec kliničnega preskušanja. Podobno tudi ZJSNZRB v enajstem odstavku 12. člena določa, da je lahko do financiranja po tem zakonu upravičen tudi otrok z redko boleznijo, ki se vključi v klinično preskušanje najmanj faze III razvoja zdravila, namenjenega zdravljenju redkih bolezni, ki je izkazalo klinično pomembno učinkovitost, če je vključitev v klinično preskušanje za otroka strokovno utemeljena in stroškov ne krije sponzor, izvajalec kliničnega preskušanja ali drug plačnik. Pri tem javni sklad financira le tisti del potrebnih in dokazanih stroškov zdravljenja ter spremljajočih stroškov, ki jih ne krije sponzor oziroma izvajalec kliničnega preskušanja ali drug plačnik.

Vodenje sredstev

V skladu z ureditvijo iz ZSFZRB so se sredstva za financiranje zdravljenja redkih bolezni vodila ločeno v računovodskih evidencah ZZZS pod nazivom Sklad za financiranje zdravljenja redkih bolezni po virih in namenih v skladu s predpisi, ki so urejali javne finance in računovodstvo pravnih oseb javnega prava (prvi odstavek 3. člena ZSFZRB).

ZJSNZRB pa je zakonska podlaga za ustanovitev javnega sklada kot pravne osebe javnega prava (četrti odstavek 4. člena ZJSNZRB), čigar ustanoviteljica je Slovenija, ustanoviteljske pravice in obveznosti pa izvršuje vlada (drugi odstavek 4. člena ZJSNZRB). Njegove naloge, ki se nanašajo na financiranje naprednega zdravljenja, so: 1. upravljanje in namenska poraba sredstev v skladu z ZJSNZRB, 2. vodenje postopkov za odločanje o pravici do financiranja naprednega zdravljenja, 3. vodenje individualnih ali skupinskih pogajanj o cenah naprednega zdravljenja s proizvajalci zdravil za to zdravljenje oziroma z izvajalci zdravstvene dejavnosti, ki ponujajo nerutinsko pripravljena zdravila za takšno zdravljenje v obsegu in za namene, določene z ZJSNZRB, 4. sklepanje dogovorov o upravljanem vstopu, drugih dogovorov in oblik sodelovanja z namenom izboljšanja dostopnosti naprednega zdravljenja, zagotavljanja ugodnejših pogojev financiranja in spremljanja rezultatov tega zdravljenja ter 5. sodelovanje pri aktivnostih za prenos financiranja naprednega zdravljenja na ZZZS, kadar to zdravljenje postane pravica iz obveznega zdravstvenega zavarovanja v skladu z zakonom, ki ureja zdravstveno varstvo in zdravstveno zavarovanje (prvi odstavek 5. člena ZJSNZRB).

Viri financiranja

Viri financiranja zdravljenja redkih bolezni po ZSFZRB so bili: 1. sredstva najmanj v višini, ki jih je za financiranje zdravljenja redkih bolezni iz sredstev obveznega zdravstvenega zavarovanja v svojem letnem finančnem načrtu zagotovil ZZZS, ter 2. sredstva od donacij, daril in volil, vplačanih ali naklonjenih zdravljenja redkih bolezni (prvi odstavek 2. člena ZSFZRB). Če so odhodki za financiranje zdravljenja redkih bolezni presegali višino razpoložljivih sredstev, so se dodatna sredstva zagotovila iz državnega proračuna najmanj v višini, ki je bila določena s sprejetim proračunom za tekoče leto (drugi odstavek 2. člena ZSFZRB).

Po ZJSNZRB pa Slovenija zagotovi javnemu skladu namensko premoženje v višini 10 milijonov evrov (prvi odstavek 14. člena ZJSNZRB). Poleg tega so sredstva za kritje stroškov naprednega zdravljenja še: 1. odstopljeni prihodki iz naslova dohodnine, ki jih davčni zavezanci niso namenili za financiranje splošnokoristnih namenov in političnih strank ali reprezentativnih sindikatov, 2. sredstva od donacij, daril in volil domačih in tujih fizičnih in pravnih oseb, 3. sredstva iz dogovorov o upravljanem vstopu, 4. sredstva programov EU in drugih mednarodnih projektov, 5. sredstva ustanovitelja (torej morebitna druga sredstva ustanovitelja, ki niso namensko premoženje v primeru njegovega zmanjšanja), 6. sredstva partnerskega financiranja ter 7. drugi viri (drugi odstavek 14. člena ZJSNZRB).

Postopek uveljavljanja pravic

O pravicah po ZSFZRB je odločala uradna oseba ZZZS z odločbo (prvi odstavek 9. člena ZSFZRB), postopek pa se je začel na zahtevo upravičenca oziroma njegovega zakonitega zastopnika z vložitvijo vloge pri območni enoti ZZZS (drugi odstavek 9. člena ZSFZRB). Uradna oseba ZZZS je bila pri odločanju o tej vlogi vezana na mnenje konzilija zdravnikov (deveti odstavek 9. člena ZSFZRB). Zoper odločbe, izdane na podlagi ZSFZRB, pritožba ni bila dovoljena, upravičenci pa so lahko sodno varstvo zoper dokončne odločbe ZZZS uveljavljali pred sodiščem, pristojnim za odločanje o socialnih sporih (deseti odstavek 9. člena ZSFZRB). ZSFZRB je predvideval tudi vključitev tujega zdravstvenega strokovnjaka (10. člen ZSFZRB).

Po ZJSNZRB se postopek za uveljavljanje pravice do financiranja naprednega zdravljenja začne na zahtevo otroka z redko boleznijo oziroma njegovega zakonitega zastopnika, vloženo pri javnem skladu. Vlogo s potrebnimi prilogami pa lahko na podlagi pooblastila otroka oziroma njegovega zakonitega zastopnika vloži tudi otrokov izbrani osebni pediater ali lečeči zdravnik (prvi odstavek 18. člena ZJSNZRB). Če vlagatelj vlogi ne priloži mnenja konzilija, ga javni sklad ob predhodni privolitvi vlagatelja za potrebe odločanja pridobi od pristojnega izvajalca zdravstvene dejavnosti. Konzilij mnenje posreduje brez nepotrebnega odlašanja, najpozneje pa v osmih dneh od prejema zahteve (četrti odstavek 18. člena ZJSNZRB). Mnenje konzilija je obvezna strokovna podlaga za odločanje javnega sklada (peti odstavek 18. člena ZJSNZRB).

Če konzilij predlaganega naprednega zdravljenja ne podpre ali če iz predložene dokumentacije izhaja strokovno nesoglasje glede izčrpanosti možnosti zdravljenja, primernosti predlaganega naprednega zdravljenja, pričakovane koristi ali tveganj zdravljenja, javni sklad pred odločitvijo pridobi dodatni neodvisni strokovni mnenji dveh zdravnikov iz tujine s kliničnimi oziroma znanstvenimi referencami s področja redke bolezni oziroma naprednega zdravljenja, ki je predmet vloge, pri čemer najmanj eden od njiju deluje v evropski referenčni mreži ali mednarodno priznanem centru za zdravljenje zadevne redke bolezni (šesti odstavek 18. člena ZJSNZRB). Ne glede na to pa lahko tudi vlagatelj do izdaje odločbe o financiranju naprednega zdravljenja predloži dodatno strokovno mnenje domačega ali tujega zdravnika, evropske referenčne mreže ali druge mednarodno priznane strokovne institucije. Javni sklad predloženo mnenje vključi v dokazno presojo in se do njega opredeli v obrazložitvi odločbe (sedmi odstavek 18. člena ZJSNZRB). Mnenje konzilija in morebitna druga strokovna mnenja so del dokazne presoje; uradna oseba javnega sklada jih ocenjuje skupaj zdrugimi strokovnimi podlagami, zlasti priporočili evropskih referenčnih mrež, vrednotenjem zdravstvenih tehnologij, podatki iz klinične prakse (angl. real-world evidence – RWE), podatki o regulatorni odobritvi zdravljenja in drugimi pomembnimi dosežki mednarodne medicinske znanosti (osmi odstavek 18. člena ZJSNZRB).

Deveti odstavek 18. člena ZJSNZRB pa javnemu skladu nalaga, da mora, če odloči drugače, kot izhaja iz mnenja konzilija, v odločbi o financiranju naprednega zdravljenja posebej utemeljiti razloge za takšno odločitev ter navesti strokovne podlage in druge okoliščine, na katerih odločitev temelji.

Če je financiranje naprednega zdravljenja odobreno, se po ZJSNZRB z odločbo o financiranju naprednega zdravljenja določijo najmanj: 1. vrsta naprednega zdravljenja, ki se financira, 2. izvajalec naprednega zdravljenja oziroma proizvajalec zdravila za napredno zdravljenje, 3. obseg oziroma predviden najvišji znesek financiranja naprednega zdravljenja, 4. način in dinamika financiranja, 5. morebitni spremljajoči stroški, ki so predmet financiranja, ter 6. rok oziroma časovni okvir izvedbe naprednega zdravljenja (19. člen ZJSNZRB).

Zoper odločbo o financiranju naprednega zdravljenja je dovoljena pritožba v osmih dneh od vročitve odločbe. Javni sklad najpozneje v treh delovnih dneh po prejemu pritožbe po elektronski poti pošlje vso relevantno dokumentacijo zadeve posebni strokovni komisiji, opredeljeni v 9. členu ZJSNZRB, ki o pritožbi odloča (prvi in drugi odstavek 22. člena ZJSNZRB). Sodno varstvo zoper dokončno odločbo javnega sklada pa lahko vlagatelj uveljavlja pred sodiščem, pristojnim za odločanje o socialnih sporih (peti odstavek 22. člena ZJSNZRB).

Pripravil: Patricij Maček

---

Članki izražajo stališča avtorjev, in ne nujno organizacij, v katerih so zaposleni, ali uredništva portala IUS-INFO.