Gre že za drugo zakonsko urejanje področja v letu 2026. Marca je začel veljati Zakon o Skladu za financiranje zdravljenja redkih bolezni (ZSFZRB), po katerem sredstva vodi ZZZS. Toda sklad v prvih mesecih ni financiral še nobenega zdravljenja: po podatkih ZZZS so bile do sredine septembra vložene štiri vloge, tri so bile zavrnjene, o eni pa še ni bilo odločeno. Za leto 2026 ima sklad na voljo osem milijonov evrov. Vlada sedanji model ocenjuje kot podnormiran in neučinkovit ter mu očita nejasne pristojnosti, neenotno odločanje in preveliko odvisnost od mnenja domačega konzilija.
Komu in pod kakšnimi pogoji bi sklad plačal zdravljenje
Upravičenec bi bil otrok, ki ob vložitvi vloge še ni dopolnil 18 let, je slovenski državljan in zavarovan v obveznem zdravstvenem zavarovanju. Imeti bi moral redko, življenjsko ogrožajočo ali kronično izčrpavajočo bolezen. Za redko bi se štela bolezen, ki prizadene največ pet oseb na 10.000 prebivalcev.
Financiranje bi bilo subsidiarno: v poštev bi prišlo šele, ko zdravljenja ne bi odobril ZZZS in za konkretnega otroka v Sloveniji ne bi bilo strokovno primerljive možnosti. Sklad bi lahko kril dejanske stroške zdravljenja, zdravila, prevoza, nastanitve in prehrane otroka ter enega nujnega spremljevalca. V določenih primerih bi lahko financiral tudi vključitev v klinično preskušanje najmanj tretje faze, če stroškov ne bi kril sponzor raziskave.
Za priznano zdravljenje bi veljala tudi terapija, ki jo je odobril regulator primerljive tretje države, denimo ameriška FDA, čeprav v Evropski uniji še nima dovoljenja. To pa ne bi pomenilo avtomatične odobritve: pri vsakem otroku bi bilo treba ugotoviti, ali pričakovane koristi upravičujejo tveganja.
Mnenje slovenskega konzilija bi ostalo obvezna strokovna podlaga, vendar negativno mnenje samo po sebi ne bi več zadoščalo za zavrnitev. Ob strokovnem nesoglasju bi moral sklad pridobiti še dve neodvisni mnenji tujih zdravnikov, od katerih bi moral najmanj eden delovati v evropski referenčni mreži ali mednarodno priznanem centru. Sklad bi moral o vlogi praviloma odločiti najpozneje v 15 dneh od njenega prejema. Če bi bilo treba pridobiti dodatni tuji strokovni mnenji, bi skupni rok lahko znašal največ 45 dni od prejema vloge. Zoper odločbo bi bila v osmih dneh dovoljena pritožba, nato pa socialni spor.
Od kod denar za zdravljenje
Država bi ob ustanovitvi zagotovila deset milijonov evrov namenskega premoženja, ki se praviloma ne bi uporabljalo za zdravljenje. V letih 2026 in 2027 bi bilo mogoče iz njega izjemoma porabiti največ pet milijonov evrov.
Glavni tekoči vir bi postal nerazporejeni del enega odstotka dohodnine – denar, ki ga davčni zavezanci niso namenili nevladnim organizacijam, političnim strankam ali reprezentativnim sindikatom. Vlada njegovo letno vrednost ocenjuje na 10 do 12 milijonov evrov. Predlog predvideva prenos tistega dela nerazporejene enoodstotne dohodnine za leto 2025, ki je na voljo v letu 2026; natančno višino bi vlada določila s sklepom. V obrazložitvi predloga je ta znesek ocenjen na skoraj deset milijonov evrov.
Nevladne organizacije zato opozarjajo na ogroženost že načrtovanih programov in pogodb.
Dodatne tri do pet milijonov evrov naj bi sklad pridobil s prostovoljnimi partnerskimi dogovori s farmacevtskimi podjetji. Zakon bi moral pri tem preprečiti, da bi višina prispevka posameznega podjetja vplivala na izbiro njegovega zdravila. Predvideni so še donacije, evropska sredstva, popusti, rabati in dogovori, po katerih bi bilo plačilo vezano na klinični izid.
Vlada ocenjuje, da bi sklad letno financiral od pet do deset otrok, za kar bi potreboval od 10 do 20 milijonov evrov. V manj ugodnem scenariju bi lahko med prihodki in potrebami nastala približno sedemmilijonska vrzel. Delovanje sklada z največ petimi zaposlenimi naj bi stalo do 500.000 evrov na leto.
Jaka, Matic in Kris: zdravljenje po dobrodelnih akcijah
Najnovejši tak primer je desetletni Jaka Škof z Duchennovo mišično distrofijo. Potem ko je ZZZS zavrnil financiranje, je njegova družina v več kot leto dni trajajoči akciji zbrala približno 2,5 milijona evrov. Jaka je gensko terapijo Elevidys prejel julija 2026 na Floridi.
Enako bolezen ima Matic, ki je Elevidys v ZDA prejel maja 2025. Z dobrodelno akcijo so zanj zbrali približno 2,1 milijona evrov, preostanek stroškov pa je družina pokrila s prihranki in posojili. Celotna cena zdravljenja je znašala približno tri milijone dolarjev. Tudi pri Maticu so bili prvi odzivi po terapiji ugodni, vendar gre za zdravljenje z negotovimi dolgoročnimi učinki.
Najstarejši med tremi odmevnimi primeri je Kris, ki ima spinalno mišično atrofijo tipa 1. Leta 2019 je po eni največjih slovenskih dobrodelnih akcij odpotoval v ZDA, kjer je prejel gensko zdravilo Zolgensma; samo zdravilo je stalo približno 2,3 milijona evrov.
Ti primeri razkrivajo osrednjo dilemo predloga: zdravljenje otroka ne bi smelo biti odvisno od medijske odmevnosti njegove zgodbe in sposobnosti družine, da izpelje dobrodelno akcijo. Hkrati pa ameriška odobritev zdravila še ni dokaz, da je terapija za vsakega otroka dovolj učinkovita in varna. Novi sklad bi moral zato združiti hitrost odločanja z neodvisno strokovno presojo – sicer bi le premaknil odločanje iz ZZZS v novo institucijo.
Viri in reference
- Predlog Zakona o Javnem skladu za napredno zdravljenje redkih bolezni (ZJSNZRB, EPA 0258-X)
- https://zavarovanec.zzzs.si/zdravljenje-redkih-bolezni/
- https://forumfer.org/predlog-posega-v-financiranje-sklada-za-razvoj-nvo/
- https://www.24ur.com/novice/dobre-zgodbe/desetletni-jaka-skof-v-zda-prejel-dolgo-pricakovano-gensko-zdravilo.html
- https://www.bibaleze.si/novice/matic-z-duchennovo-misicno-distrofijo-koncno-prejel-gensko-terapijo-v-zda.html
Pogovor z LEXI
